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     近日，日本制药巨头武田制药（Takeda）与比利时干细胞公司TiGenix联合宣布，欧盟委员会已批准Alofisel (darvadstrocel)（又称Cx601），用于成人非活动性/轻度活动性腔内克罗恩病患者复杂性肛周瘘的治疗。本次批准标志着欧洲第一个获得集中上市许可(MA)批准的异体干细胞疗法。

克罗恩病

       什么是克罗恩病？

       克罗恩病（Crohn’s disease，CD）是一种原因不明的肠道炎症性疾病，在胃肠道的任何部位均可发生。以腹痛、腹泻、肠梗阻为主要症状，且有发热、营养障碍等肠外表现。病程多迁延，常有反复，本病尚无根本的治愈方法，许多病人出现并发症，需手术治疗，而术后复发率很高。复杂性肛瘘就是克罗恩症患者中可能出现的并发症。它会造成患者肛门部位肿痛、间歇性或持续性流脓、感染以及大便失禁，给患者带来沉重的经济和精神负担，严重影响其生活质量。

关于Alofisel

       Alofisel是一种局部给药的异体扩增脂肪干细胞（eASCs）疗法，用于此前至少对一种常规疗法或生物疗法反应不足的成人克罗恩病患者复杂肛瘘的治疗。据统计，28%的克罗恩病患者在前20年内会受肛周瘘管影响，这款干细胞产品为这类患者提供了新治疗希望。

       在欧盟委员会批准该疗法之前，2017年12月，欧洲药品管理局(EMA) 人用医药产品委员会（CHMP）与先进治疗药物委员会(CAT)协作，已对该疗法批准给予了积极的审评意见。建议批准的决定是基于TiGenix关键性3期临床试验ADMIRE-CD的试验结果。

       结果表明，Alofisel在24周时，在联合缓解的主要疗效终点上显著优于对照组，差异有统计学意义。进一步随访数据显示，难治性复杂肛瘘治疗中，Alofisel可以维持长期缓解达52周以上。

       西班牙巴塞罗那医院诊所肠胃部主任Julian Panés教授表示：“Alofisel为克罗恩病患者提供了一种新的、微创的、耐受性好的替代治疗方案，这些患者对目前可用的治疗方法没有反应，而且到目前为止他们的治疗方案也很有限。”

       TiGenix公司质量及事务管理副总裁María Pascual博士表示：“这次对Alofisel的认可反映了我们对异体干细胞发展的深刻理解和公认的领导力。我们坚定不移的致力于满足医疗需求的创新疗法的开发。我们很高兴向医学界提供一个重要的新的治疗方案，以治疗对目前可用的疗法没有缓解的克罗恩病患者。”

       Alofisel美国地区以外独家开发和商业化权益归武田制药所有。欧盟上市批准将触发武田需要支付给TiGenix的一笔1500万欧元的里程碑付款，同时也标志着从TiGenix向武田转移MA的启动。

       武田胃肠治疗室主任Asit Parikh博士表示：“今天的营销授权是第一个用于异体干细胞治疗的授权，标志着克罗恩病中复杂肛瘘患者的治疗取得了积极进展，期待未来的几个月里为全欧洲的病人提供这一急需的治疗方案。”（新浪医药编译/David）

       文章参考来源：TiGenix and Takeda announce Alofisel® (darvadstrocel) receives approval to treat complex perianal fistulas in Crohn’s disease in Europe