2018年4月，多多突然开始咳嗽、发烧，身上有出血点，父亲曾先生带着多多去医院检查，结果竟然被确诊为免疫性全血细胞减少症（再生障碍性贫血的一种）。2018年8月24日，多多在医院顺利接受了自体脐带血造血干细胞移植，目前恢复良好。

多多发病后，病情一直反反复复。曾先生带着多多辗转了几家医院求医，两个多月一直在医院接受治疗。

后来曾先生带着多多来到中山大学孙逸仙纪念医院，小儿血液专科主任方教授接诊了多多。方教授得知多多有保留脐血后，当即决定使用多多的自体脐血进行移植治疗。现在10个多月过去了，多多的血象已逐渐恢复，看上去聪明机灵，与正常孩子无异。
 

多多妈妈表示，“当时没有想到其他，想着有能力就为孩子买份保险，有意外就用，没有意外最好。没想到竟然救了孩子一命！”

曾先生很庆幸当初做的这个决定，“现在身边有两个亲友听了我的建议，储存了脐带血，就当做是买一份保险，用不到就最好了。”

曾先生表示，多多因为用自体脐血因为没有排斥反应，所以治疗过程比较顺利，现在也恢复得很不错，很快就能像其他孩子一样正常生活了。

自体脐血治再障优势显著应用前景广阔

再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，其病理机制极为复杂，治疗难度大，临床以贫血、出血和感染为主要表现。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培

针对现在市场出现的各类干细胞保存，方教授表示，目前造血干细胞来源是骨髓、外周血和脐带血，其它干细胞属于临床研究的范畴，而不是临床应用，且应该在有资质的医院中进行临床研究。

来自国内的造血干细胞移植专业领域知名专家就脐血在治疗再生障碍性贫血、成人恶性血液病、重症地中海贫血等疾病方面的应用进展进行分享汇报。

值得肯定的是，脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，还扩展到其他病种比如神经系统疾病。其中，自体脐血在以下疾病的临床治疗方面也取得进展：脑瘫、I型糖尿病等。

脐带治疗罕见病取得一定成效

罕见病又称孤儿病，是指发病率低、患病人数极少的疾病。

我国将患病率低于50万分之一, 或新生儿发病率低于万分之一的疾病定义为罕见病。

以中国约14亿基数, 每种罕见病的患病人数约为2800人；以目前国际上公认6000种罕见病为基数，中国罕见病总患病人口约为1680万。
 

目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重。因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，而脐带血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。

据上海市主要罕见病名录（2016年版）显示，在公布的56种罕见病中，有19种（34%）罕见病需要干细胞移植根治。